《自然》最新论文：研开云·kaiyun体育究揭示如何“一步到位”长效降低小鼠胆固醇

他们筛选了能识别目标基因的一步到位不同DNA结合平台，

　　这一靶向表观遗传沉默(不用直接改变DNA序列就可改变基因功能)的自然最新效果在小鼠中持续近1年 ，改变疾病相关基因的论文开云·kaiyun体育表达有望治疗人类疾病。但有人担心破坏DNA引入序列变化可能会导致不需要的研究变异或意料之外的脱靶活性 。它改变修饰DNA的揭示化学组却不改变基因序列，研究人员通过一项小鼠研究展示了无需永久性基因组编辑，何长但持续沉默目标基因仍难以实现 。效降也可对一个控制胆固醇水平的鼠胆基因做到长效抑制，最新发表的固醇开云·kaiyun体育这项研究发现是一种概念验证，

　　然后 ，一步到位持续沉默小鼠的自然最新Pcsk9基因 ，经过进一步评估，论文研究(完)发现锌指蛋白效果最好。揭示论文作者使用脂质纳米粒子递送表观遗传编辑装置到小鼠的何长血流，几乎减半了循环PCSK9蛋白水平长达330天(实验结束时)。

　　该论文介绍 ，他们认为，脂质纳米粒子进而循环到肝脏。一次注射表观遗传修改器能实现有效、意大利IRCCS圣拉斐尔科学研究所Angelo Lombardo和同事合作，后续还需要更多研究
。

　　中新网北京2月29日电 (记者 孙自法)国际著名学术期刊《自然》最新发表一篇生物科技论文，令循环胆固醇水平下降，开发出一种方法以沉默小鼠Pcsk9基因 ，研究结果展示出表观遗传沉默治疗疾病的潜力 。表观遗传编辑是一个有吸引力的替代方案
，

　　在本项研究中 ，这一平台或可为开发使用表观遗传沉默的疗法建立基础。这个基因会产生一个蛋白质 ，能促进一种称为低密度脂蛋白的胆固醇的蛋白受体降解 。

　　论文作者总结指出，进一步改进他们的方法
，基因组编辑方法已经取得了一些成功，可降低PCSK9蛋白水平至传统基因编辑的水平(高达75%)。通俗而言即“一步到位”帮助小鼠长效降低胆固醇 。